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Investigadores do IBMC propõem nova terapêutica para a “Doença dos Pezinhos”

Investigadores do IBMC propõem nova terapêutica para a
Uma equipa de investigadores do Instituto de Biologia Molecular e Celular (IBMC), do Porto, sugere a utilização de um anti-inflamatório utilizado em situações reumáticas, conhecido como Anacinra, como estratégia terapêutica para doenças amiloidóticas como a “Doença dos Pezinhos”.

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O estudo, publicado recentemente e baseado em ensaios pré-clínicos com modelos animais, demonstra “a importância de alvos não amiloides nas estratégias para combater estas doenças. A Anacinra é um anti-inflamatório utilizado em situações reumáticas que impede a deposição da transtirretina (TTR), protegendo as fibras nervosas da degeneração”.
O grupo de investigadores, liderado por Maria João Saraiva, recorreu a modelos animais transgénicos que produzem a proteína TTR mutada, a qual é responsável pelo desenvolvimento da “Doença dos Pezinhos” nos humanos.
Para esta investigadora, “os efeitos benéficos nos animais são evidentes, permitindo estabelecer uma clara e nova abordagem: interferindo na cascata inflamatória da IL-1, interferimos na deposição de TTR e na regeneração do nervo”. Agora são necessários
“os ensaios clínicos para confirmar efeitos desta abordagem nas doenças amiloides em humanos”, afirma a investigadora, em comunicado.
A primeira terapia disponível para a polineuropatia amilóidótica familiar (PAF), mais conhecida por “Doença dos Pezinhos” ou paramiloidose, foi o transplante de fígado. No entanto, segundo os investigadores, além de muito invasiva, não é totalmente eficaz por não eliminar a produção de TTR mutante noutros órgãos do corpo e devido ao risco de rejeição do transplante.
“Não há muito tempo, foi lançado no mercado o Tafamidis, um composto que, segundo alguns, ainda não deu provas suficientes de eficácia e cujo benefício ainda está em avaliação, necessitando de terapias combinadas”, referem os investigadores do IBMC.
A PAF foi descrita pela primeira vez pelo Professor Corino de Andrade, em 1952, em doentes da região da Póvoa de Varzim.

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